近日，由我校郭青龍、李誌裕教授團隊研發具有自主知識產權的國家Ⅰ類抗晚期肝癌原創新藥CPU-118片，曆時十二年的艱苦努力，順利通過了國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）審批，獲得臨床試驗通知書。這是我校在原創新藥研究領域取得的又一重要成果。

 CPU-118是中藥的有效活性單體，由化學全合成方法製備而得。臨床前體內外實驗研究結果表明，CPU-118抗腫瘤活性強，能抑製多種腫瘤細胞的生長，其抗肝癌活性最強，並通過人肝癌樣本構建的PDX模型進一步驗證了CPU-118對肝癌的生長有顯著的抑製作用。此外，CPU-118能顯著提高低劑量索拉菲尼的抗肝癌效果，降低單用索拉菲尼的副作用。研究還發現，CPU-118能選擇性殺死肝癌細胞，對正常肝細胞的生長無影響，並對神經、肺、心髒、血管等正常組織有神奇的保護作用，這是目前化療藥物所不具備的。初步機製研究表明，CPU-118能靶向甲胎蛋白AFP，抑製肝癌細胞中AFP的表達及其與抑癌蛋白PTEN的結合，從而誘導肝癌細胞凋亡。國內外尚無同類產品上市，為肝癌的治療提供了新的思路及可選藥物。

 CPU-118片的研究工作主要是在我校江蘇省腫瘤發生與幹預重點實驗室、天然藥物活性組分與藥效國家重點實驗室及國家科技部惡性腫瘤藥效學評價平台上完成。該項目得到“重大新藥創製”國家科技重大專項和學校“雙一流”新藥研發專項基金的支持。

（供稿單位：科學技術處，撰寫人：張甜，審稿人：吳旻玥）